Hlavní body zasedání Výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP) 18. - 21. března 2024

Výbor CHMP doporučil udělit rozhodnutí o registraci přípravku Awiqli (inzulin icodec) k léčbě diabetes mellitus u dospělých.

Výbor přijal kladné stanovisko pro Emblaveo (aztreonam-avibaktam), antibiotikum indikované k léčbě komplikovaných nitrobřišních a močových infekcí, nemocniční pneumonie a infekcí způsobených určitými typy bakterií (aerobní gramnegativní), které jsou rezistentní vůči mnoha v současnosti dostupným antibiotikům a kde pacienti mají omezené nebo někdy žádné možnosti léčby. Emblaveo bylo hodnoceno v rámci zrychleného hodnotícího mechanismu EMA, protože se má za to, že řeší neuspokojenou lékařskou potřebu. Další podrobnosti naleznete na stránkách EMA.

Výbor CHMP vydal kladné stanovisko k přípravku Fabhalta* (iptacopan), perorální léčbě dospělých s paroxysmální noční hemoglobinurií, vzácnou genetickou poruchou a potenciálně život ohrožujícím onemocněním krve vedoucím k předčasné destrukci červených krvinek imunitním systémem. Tento lék byl podporován prostřednictvím programu EMA Priority Medicines (PRIME), který poskytuje včasnou a rozšířenou vědeckou a regulační podporu pro slibné léky s potenciálem řešit nenaplněné lékařské potřeby. Další podrobnosti naleznete na stránkách EMA.

Přípravek Lytenava (bevacizumab) obdržel od CHMP kladné stanovisko k léčbě neovaskulární věkem podmíněné makulární degenerace, což je progresivní retinální makulární onemocnění způsobující postupné zhoršování zraku zejména u starších osob.

Výbor přijal kladná stanoviska ke třem biosimilárním léčivým přípravkům:

• Jubbonti (denosumab), k léčbě osteoporózy a úbytku kostní hmoty.
• Omlyclo (omalizumab) k léčbě astmatu, těžké chronické rinosinusitidy s nosními polypy a chronické spontánní kopřivky.
• Wyost (denosumab), k prevenci kostních příhod s pokročilými malignitami.

Výbor CHMP doporučil udělit registraci přípravku Agilus* (dantrolen sodný, hemiheptahydrát), indikovaný u dospělých a dětí všech věkových kategorií k léčbě maligní hypertermie, život ohrožujícího nouzového stavu, při kterém jsou kosterní svaly těla nadměrně stimulovány a nejsou schopni se uvolnit. To může způsobit velmi rychlé zvýšení tělesné teploty a/nebo hromadění odpadních látek v těle (metabolická acidóza), které mohou zastavit správnou činnost životně důležitých orgánů. Pro přípravek Neoatricon (dopamin hydrochlorid) byla doporučena registrace pro pediatrické použití (PUMA) k léčbě hypotenze u novorozenců, kojenců a dětí. Oba léčivé přípravky byly předloženy v hybridních žádostech, které se zčásti opírají o výsledky pre-klinických testů a klinických studií již registrovaného referenčního přípravku a zčásti o nové údaje.

Kladné stanovisko výboru obdržely také tři generické léky: Dimethyl fumarate Accord (dimethyl fumarát), Dimethyl fumarate Mylan (dimethyl fumarát) a Dimethyl fumarate Neuraxpharm (dimethyl fumarát). Všechny tři léky jsou indikovány k léčbě dospělých a dětských pacientů ve věku 13 let a starších s relabující-remitující roztroušenou sklerózou, onemocněním mozku a míchy, při kterém zánět ničí ochranný obal kolem nervů a nervy samotné.

Doporučení k rozšíření terapeutické indikace pro šest léčivých přípravků

Výbor doporučil rozšíření indikace pro šest léčivých přípravků, které jsou již v Evropské unii (EU) registrovány: Bimzelx, Nilemdo, Nustendi, Onivyde pegylated liposomal*, Retsevmo a Xtandi.

Stažení žádostí o registraci

Žádosti o rozšíření terapeutických indikací čtyř léčivých přípravků byly staženy:

Adcetris, k rozšíření použití na dospělé s CD30-pozitivním, jinak blíže nespecifikovaným lymfomem periferních T-buněk, rakovinou T-buněk (typ bílých krvinek nazývaných lymfocyty, které jsou součástí imunitního systému), pokud rakovina nebyla byl dříve léčena;

Ongentys a Ontilyv, aby se rozšířilo jejich použití k léčbě příznaků Parkinsonovy choroby;

Orencia, k prevenci akutní reakce štěpu proti hostiteli u dospělých a dětí od dvou let věku s rakovinou postihující krevní buňky.

Dokumenty otázek a odpovědí o těchto stažených žádostech o rozšíření terapeutických indikací jsou k dispozici na stránkách EMA.

Výsledek přehodnocení (referral)

Výbor CHMP dokončil přezkum přípravku Micrazym, substituční terapie pankreatických enzymů, po neshodě mezi členskými státy EU ohledně jeho povolení prostřednictvím národních postupů. Výbor dospěl k závěru, že přínosy přípravku Micrazym převyšují jeho rizika a rozhodnutí o registraci by mělo být uděleno v Nizozemsku a v členských státech EU, kde společnost požádala o registraci. Další informace naleznete v dokumentu Otázky a odpovědi na stránkách EMA.

Výsledek přezkoumání přehodnocení

Výbor CHMP potvrdil své doporučení pozastavit nebo neudělit registrace řady generických léčiv testovaných společností Synapse Labs Pvt. Ltd, smluvní výzkumná organizace (CRO) se sídlem v Pune v Indii. Tímto potvrzením je ukončeno přezkoumání požadované žadateli a držiteli rozhodnutí o registraci pro některé z dotčených léčivých přípravků. Další informace naleznete na stránkách EMA.

Regulační update

Výbor CHMP byl aktualizován o výsledku odvolacího rozsudku Soudního dvora ze dne 14. března 2024 ve věci C-291/22 P. Rozsudek zkoumal otázky související s organizací vědeckých poradních skupin (SAG) agentury EMA. SAG jsou skupiny vědeckých expertů, které mají odpovídat na konkrétní otázky kladené výbory EMA během hodnocení léku. Rozsudek má zejména dopad na politiku EMA týkající se nakládání s konkurenčními zájmy odborníků ve vztahu k členům SAG. EMA je v současné době v procesu pečlivého zvažování všech potřebných revizí své politiky ve vztahu k SAG. Jakékoli možné revize zásad EMA budou včas oznámeny.

Program jednání a zápis

Program zasedání CHMP v březnu 2024 je zveřejněn na webových stránkách EMA. Zápis ze zasedání bude zveřejněn v nadcházejících týdnech.

----------------

*Tento přípravek byl během vývoje označen jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění (orphan). V době schválení přezkoumává Výbor EMA pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (COMP) orphan designace, aby zjistil, zda dosud dostupné informace umožňují zachování statusu léčivého přípravku pro vzácná onemocnění a přiznání léku na deset let exkluzivitu na trhu.